国家医保局征集2025年医保领域“高效办成一件事”重点事项，国药监局批准首个优化创新药临床试验审评审批试点项目

1、国家医保局征集2025年医保领域“高效办成一件事”重点事项
11月18日，国家医保局网站公布《关于公开征集2025年医保领域“高效办成一件事”重点事项的公告》。《公告》明确重点围绕以下五方面提出建议事项：1. 呵护“小的”：儿科和儿童用药保障、儿科产科服务提升优化、完善生育保险制度等；2. 照顾“老的”：失能人员长护保障、优化免陪护服务等；3. 保障“病的”：职工医保个人账户家庭共济、门诊慢性病和特殊疾病保障等；4. 支持“新的”：支持医药行业创新发展、完善医保药品目录调整机制、推进医疗服务价格改革等；5. 打击“假的”：加强医保基金监管、打击欺诈骗保等。
延伸阅读与提示
《公告》提出了五大领域的重点建议事项，这对医药行业意味着新的机遇和挑战。特别是在儿科和儿童用药保障方面，行业内的企业和研发机构应密切关注政策导向，加强儿科用药的研发和供应链优化。此外，优化失能人员长护保障和免陪护服务也是重点，医药企业可以探索与医疗服务提供者的合作，共同推进服务模式的创新，以适应未来医保政策的变化，实现更广泛的社会保障覆盖。
参考链接：https://www.nhsa.gov.cn/art/2024/11/18/art10914742.html
2、国家药监局批准首个优化创新药临床试验审评审批试点项目
11月15日，国家药监局网站消息显示，自7月31日发布《国家药监局关于印发优化创新药临床试验审评审批试点工作方案的通知》以来，已有9个申请临床试验项目纳入试点工作，其中5个项目已向药品审评中心提出药物临床试验申请（IND）并受理。其中，11月15日，药品审评中心按照试点工作方案的要求，完成了拟由北京大学肿瘤医院开展的用于治疗晚期实体瘤的注射用MK-6204（SKB535）临床试验申请审评审批，为首个按照试点工作方案批准的临床试验申请，审评审批用时21日。
延伸阅读与提示
国家药监局加速创新药临床试验审评审批流程，首批试点项目已展现政策效益。医药行业企业应密切关注试点进展，抓住快速通道优势，提前准备必要的文档和数据，确保项目符合审评标准，加快创新药物的市场推广步伐。
参考链接：https://www.nmpa.gov.cn/yaowen/ypjgyw/ypyw/20241115193240121.html
3、国家药监局药审中心发布《基于疾病登记的真实世界数据应用指导原则》
11月15日，国家药监局网站公布《关于发布<基于疾病登记的真实世界数据应用指导原则（试行）>的通告》。《指导原则》共六方面，明确疾病登记的定义、疾病登记数据的应用场景、疾病登记数据库的建立、从临床研究角度对疾病登记数据的评估、疾病登记数据的递交及与审评机构的沟通交流等。
延伸阅读与提示
《指导原则》为医药行业指明了数据驱动的研究与发展方向。此指导原则强调了疾病登记数据在临床研究、药物审批和市场监管中的应用重要性。医药企业应依据这些原则，建立健全疾病登记系统，优化数据收集与分析流程，确保与监管机构的有效沟通，从而加速创新药物的研发进程和提升疗效评价的科学性。
参考链接：https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/a8d3a782d45feebfcc700e79f3d86326
4、2024中国医药工业发展大会在上海开幕
11月16日，2024中国医药工业发展大会和上海国际生物医药产业周开幕。工信部将加大医药产业科技创新力度。完善产学研医协同研发体系，统筹补链强链，加快重大创新产品产业化进程。巩固提升竞争优势，推动前沿技术转化，积极发展新质生产力。推动医药工业转型升级。坚持高端化、智能化、绿色化发展，培育世界一流医药企业，打造高端医药产业集群。增强医药生产供应能力。完善国家医药储备体系，加强临床短缺药品、儿童药品、罕见病用药研发生产，有效满足公共卫生应急和民众用药需求。进一步扩大医药产业开放合作。打造市场化、法治化、国际化一流营商环境，吸引全球创新要素集聚。坚持中西医并重，促进中医药传承创新发展和高质量“走出去”。
延伸阅读与提示
2024中国医药工业发展大会在上海开幕，大会强调加大科技创新力度，推动前沿技术转化，加速了医药行业的创新发展。产业升级方面，大会聚焦转型升级，培育世界一流医药企业，打造高端产业集群，如上海发布政策推动多链融合，打造新质生产力。 在合作交流上，中外企业发起全球合作倡议，呼吁开放合作，共享机遇，将促进资源整合与国际市场开拓，推动医药行业的全球化发展。 总之，此次大会为医药行业指明了方向，助力其高质量发展。
参考链接：https://www.miit.gov.cn/xwfb/bldhd/art/2024/art0e08b8ecd0734088a261a4f367e2c935.html
5、国家药监局发布《境外药品上市许可持有人指定境内责任人管理暂行规定》
11月14日，国家药监局网站公布《关于发布<境外药品上市许可持有人指定境内责任人管理暂行规定>的公告》，自2025年7月1日起实施。《暂行规定》共十八条，规定了境内责任人的条件和要求，明确境外持有人在药品首次进口销售前，应当通过国家药品业务应用系统向境内责任人所在地省级药品监督管理部门报告其指定的境内责任人，并上传指定境内责任人的授权材料。过渡期为8个月。自2025年7月1日起，生产或者放行的境外生产药品，应当符合《暂行规定》要求，在说明书中载明境内责任人信息。
延伸阅读与提示
《境外药品上市许可持有人指定境内责任人管理暂行规定》落地，医药行业格局将迎新变。此规定为境外药品入华明晰路径，境外药企需慎选境内责任人，其将承担沟通协调、不良反应报告等多方面关键职能。对境内医药市场而言，监管更具靶向性，有助于提升药品流通与使用的安全性与规范性。国内药企可借此机会学习先进经验，在合作中提升自身研发、生产与管理水平，在日益全球化的医药竞争中找准新的发力点，增强自身竞争力与抗风险能力。
参考链接：https://www.nmpa.gov.cn/xxgk/ggtg/ypggtg/ypqtggtg/20241114172951120.htm
6、《特殊医学用途配方食品注册临床试验现场核查要点及判定原则》发布
11月11日，市监总局发布《特殊医学用途配方食品注册临床试验现场核查要点及判定原则》。根据《原则》，核查未发现真实性、完整性、合法性和可溯源性方面问题的，或核查中未发现真实性问题，但在完整性、合法性和可溯源性方面，存在可能影响数据质量和可靠性的问题，申请人补充提供相应材料后经综合评议，认定对受试者权益、产品安全性、营养充足性和特殊医学用途临床效果评价无严重影响的，核查结果为通过。
延伸阅读与提示
市场监管总局发布的《特殊医学用途配方食品注册临床试验现场核查要点及判定原则》，从医药行业角度来看意义重大。它以临床试验过程为主线，设置了10方面56个核查项目，覆盖全过程，明确了核查标准，可规范企业临床试验行为，保证数据真实可靠。9种“不通过”情形的界定，也能促使企业加强自律，提升产品质量和安全性。此外，该原则的实施有助于提高行业门槛，淘汰不规范企业，推动行业整合升级，促进特殊医学用途配方食品行业的健康可持续发展。
参考链接：https://www.samr.gov.cn/zw/zfxxgk/fdzdgknr/tssps/art/2024/art997d249e4a4d419ba34a7410701b59d7.html